Den kliniska studien RestorAATion-2 är avsedd för personer med AAT-proteinbrist orsakad av Pi*Z-mutationer. Medan alfa-1-antitrypsinbrist (AAT-brist) främst påverkar lungfunktionen, kan patienter med Pi*ZZ-genotypen också drabbas av leversjukdom. I studien utvärderas hur väl studieläkemedlet fungerar som en potentiell behandling för att skydda lungorna och levern hos patienter som diagnostiserats med AAT-brist och Pi*ZZ-genotyp.
För att delta i studien måste deltagaren uppfylla kriterierna för deltagande i studien, inklusive vissa prescreeningkrav.
Om Ni har eller löper risk att drabbas av lever- och/eller lungsjukdom kan Ni komma att undersökas ytterligare för att delta i studien om Ni uppfyller följande prescreeningkrav:
ålder 18-70 år
vikt minst 50 kg
bekräftad AAT-brist och Pi*ZZ-genotyp
har varit utan att röka i minst 1 år och samtycker till att avstå från tobaks- och nikotinprodukter (inklusive e-cigaretter) under hela studien
Det finns även andra kriterier för att delta i studien.
Om Ni är osäker på om Ni uppfyller prescreeningkraven, tala med Er läkare.
Deltagarna i studien kan förvänta sig följande:
*Vissa deltagare kan hoppa över period 1. Fråga forskningsläkaren om Ni inte kommer ihåg om Ni ska delta i period 1 eller inte.
Deltagandet i en klinisk prövning är frivilligt. Ni kan ställa frågor och avbryta deltagandet i studien när som helst, oavsett orsak.
AAT-brist är en ärftlig (medfödd) sjukdom som kan leda till symtom som andfåddhet, frekventa lunginfektioner och trötthet. Symtomen brukar ofta förvärras med tiden, även om den förväntade livslängden vid AAT‑brist brukar vara normal.
Er AAT‑brist orsakas av en avvikelse i Ert DNA. Det gör att levern tillverkar en icke-fungerande version av ett protein som är viktigt för lunghälsan. Detta avvikande protein fastnar i levern och når inte lungorna, vilket gradvis kan leda till skador i både levern och lungorna. I vissa länder finns det behandlingar för AAT‑brist, men det finns inget botemedel. De behandlingar som finns kräver ofta veckovisa infusioner för att bromsa de skador på lungorna som AAT‑bristen orsakat.
Det experimentella läkemedlet, WVE-006, är en ny läkemedelssubstans som undersöks för att ta reda på huruvida läkemedlet är säkert och vältolererat hos patienter med AAT-brist. WVE-006 förväntas inverka på AAT-brist genom att redigera ribonukleinsyran (RNA:t) av SERPINA1-varianten tillbaka till dess normala tillstånd. Det redigerade RNA:t möjliggör produktion av normalt alfa-1-antitrypsin (i stället för det felaktiga proteinet) i leverceller. Därmed riktas behandlingen mot den bakomliggande orsaken till AAT-brist.
Ja. Under studien RestorAATion-2 kommer Ni att få minst en dos av studieläkemedlet (som injiceras under huden med en nål). Er dosnivå kan förändras under studien, vilket forskningsläkaren kommer att förklara för Er.
”Prövningsläkemedel” innebär att läkemedlet inte har godkänts av någon tillsynsmyndighet (t.ex. amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten FDA eller Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA) någonstans för användning (behandling) som ett receptbelagt eller receptfritt läkemedel, och att det bara får användas i kliniska studier som RestorAATion-2.
Här är några vanliga frågor och svar om att delta i studier.
Kliniska läkemedelsstudier hjälper forskare och läkare att undersöka om en medicinsk strategi, ett läkemedel eller en medicinteknisk produkt är säker och effektiv hos människor. Innan något läkemedel kan godkännas och göras tillgängligt för allmänheten, måste det genomgå flera faser av klinisk forskning.
Innan Ni deltar i en klinisk prövning ska Ni granska informationsbrevet om den kliniska läkemedelsstudien, förstå vad den innefattar och underteckna ett formulär för informerat samtycke. Informationsbrevet om den kliniska läkemedelsstudien innehåller information om studien, inklusive studiens syften, hur länge studien kommer att pågå, fördelar och nackdelar med att delta i studien, risker och de tester och åtgärder som Ni kommer att få genomgå. Avsikten med denna information är att ge Er möjlighet att fatta ett informerat beslut om huruvida det är rätt för Er att delta i studien.
Att delta i studien innebär vanligtvis att Ni regelbundet besöker en studiemottagning, tar eller får ett studieläkemedel och genomgår bedömningar för att övervaka Er hälsa. Ni kan fortfarande besöka Er vanliga läkare, men berätta för läkaren att Ni deltar i en studie.
Deltagandet i kliniska studier är Ert val och Ni kan avbryta Ert deltagande när som helst utan att ange orsak.